Por Rocío Fuentes (alumna Master 2014-2015)
El libro escrito por Geeta Anand,
periodista del Wall Street Journal y ganadora del Pulitzer, titulado “The Cure”
cuenta la historia de John Crowley, un abogado y ex alumno del MBA del Harvard
Business School, que luchó durante años para encontrar la cura de una
enfermedad poco común que afectaba a dos de sus hijos, la enfermedad de Pompe.
La enfermedad de Pompe es un mal
hereditario y está clasificada como “rara” porque afecta a menos de 10.000
personas en el mundo. Es causada por el déficit o ausencia de una de enzima, lo
que lleva a la acumulación de azúcar en los músculos degenerándolos rápidamente,
provocando distrofia muscular, problemas respiratorios y cardiacos que llevan
finalmente a la muerte. En el año 1998, cuando los hijos de John Crowley fueron
diagnosticados, no existía un tratamiento para la enfermedad y los niños que la
sufrían no superaban los 9 años de vida en el mejor de los casos.
Como la industria farmacéutica no
estaba interesada en desarrollar un tratamiento para la enfermedad de Pompe por
considerarlo “un negocio poco rentable” y al ver que sus hijos dependían de
asistencia para respirar y no podían moverse por sí mismos, John decidió crear
su propia empresa para encontrar una cura. En el año 2000, utilizando como
inversión inicial 100.000 dólares tomados de la hipoteca de su casa, John co-fundó
junto con el bioquímico William Canfield, una startup, Novazyme, con el fin de
impulsar el trabajo de una década del Dr. Canfield para desarrollar una terapia
enzimática de reemplazo como tratamiento para la enfermedad.
A sus 32 años, como CEO de Novazyme,
John tuvo que enfrentar los retos de todo emprendedor, pero su trabajo rindió
frutos. Después de reunirse con muchos inversores de capital riesgo logró
recaudar 27 millones de dólares para la investigación del tratamiento
enzimático, con esto consiguieron hacer avances prometedores en el desarrollo
del fármaco. Sin embargo, se necesitaba de más financiación para poder acelerar
el estudio, así que John presentó su proyecto a Genzyme, una de las empresas
líderes a nivel mundial en la industria biotecnológica-farmacéutica, despertando
su interés, hasta que en 2001 logra 137,5 millones de dólares por la venta de
Novazyme. Esta venta ha sido considerada uno de los negocios más caros nunca
antes visto para un medicamento biotecnológico no probado en humanos.
En Genzyme, John asumió el cargo de
vicepresidente y lideró el proyecto para la investigación y desarrollo del
fármaco. Poco tiempo después de culminar con el proceso de desarrollo del
medicamento, John renunció a Genzyme por un tema de conflicto de intereses, ya
que su cargo como vicepresidente era un obstáculo para que sus hijos pudieran participar
en las pruebas clínicas con el medicamento. En el 2003, los hijos de John
recibieron el tratamiento enzimático de prueba, mostrando notables mejorías. En
el 2006, el tratamiento de terapia enzimática para pacientes con la enfermedad
de Pompe fue aprobado por el FDA.
Son varios los méritos de John
Crowley. Con el objetivo de salvar a sus hijos consiguió una increíble
financiación para impulsar la investigación de una cura para la enfermedad de
Pompe en sólo 3 años -que podría llevar normalmente hasta 10-. Además,
consiguió crear una empresa biotecnológica exitosa en un mercado donde 9 de
cada 10 empresas fracasan, valorizando su startup en más de 100 millones de
dólares en menos de 2 años. Actualmente es uno de los mayores activistas en la
investigación de enfermedades raras y es director general de Amicus
Therapeutics, una compañía que investiga enfermedades genéticas.
La Universidad de Harvard utiliza la
historia de John Crowley como caso de negocios (titulado “A father´s love:
Novazyme Pharmaceuticals”); además la historia ha sido recogida en el libro “The
Cure”, de Geeta Anand, y ha inspirado una película “Medidas Extraordinarias”
(2010).
